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免疫调节的知识网络图
发布时间:2025-03-30 05:42:39 作者:美高梅mgm1888网站 阅读量:
正如我们所知,多年来没有专门批准用于普拉德-威利综合征(P㊣WS)患者的药物。现在,终于有了一些好消息。我们很高兴地通✅知您,美国食品和药物管理局(FDA)刚刚确定PWS是GenotropinTM(注射用生长激素rDNA)治疗的“适应症”(符合条件),GenotropinTM是法玛西亚公司(Pharmacia Corporation)生产的一种生长激素。
Genotropin以㊣前被批准用于治疗儿童和成人的“生长激素缺乏症” ,现在是唯一被批准专门用于治疗“PWS儿童生长障碍” 的药物。
这并不意味着有一个问题,如果您的孩子是在另一个品牌的生长激素。一般来说,生长激素疗法已经被批准了一段时间,但现在,Genotropin已经被批准专门用于治疗PWS免疫调节的知识网络图。FDA根据《孤儿㊣药法案》批准Genotropin用 于PWS。(此指定仅适用于潜在患者人数低于200000的治疗。孤儿药身份使法玛西亚公司在未来七年内独家销售用于此目的的药物。) FDA的批准将使家庭更容易向保险公司申请保险,并有助于医疗补助计划的覆盖范围。此外,根据FDA的规定,正在考虑接受生长激素治疗的PWS和生长障碍儿童将不再需要进行生长激素缺乏症检测。
提交给FDA的研究结果显示,生长激素治疗可改善PWS儿童的生长和身体组成,包括刺激骨骼生✅长□□、减少身㊣体脂肪量和增加瘦体重(肌肉)。考虑到受PWS影响的家庭所面临的许多问题,我们相信,通过帮助减少该综合征中通常固有的一些主要医疗问题,增加生长激素的可用性将有益于我们社区的许多成员。请注意,您应该咨㊣询您的医生,生长激素疗法是否适合您的特殊情况,因为它可能不是对每个患有PWS的儿童都有益。
到今年年底,PWSA(美国)将为父母和监护人出版一本新的小册子,旨在帮助您对生长激素治疗做出明智的决定。当它㊣可用时,我们将通过我㊣们的时事通讯“收集㊣的观点”通知您。同时,您可㊣以参考随附的共识声明并登录我们的网站。如果您想了解有关Genotropin或其在PWS中的应用的更多信息,请随时访问Genotropin网站()或致电1-。
对于普拉德-威利综合征来说,这是一个新时代, 许多令人鼓舞的事情即将发生。我们附上更多关于生长激素疗法的“前沿”信息,并将尽我们所能让您㊣了解所有新的治疗方案生长激素治疗药物。
2010年4月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第二种生长激素疗法,专门用于治疗因普拉德-威利综合征(Prader-Willi syndrome)导致的生长障碍儿童。这一最新的产品批准涉及山德士公司生产的Omnitrope®。有关其他产品信息,请参见附录C。
1956瑞士医生Prader□□、Willi和Labhart在一篇发表的文章中首次描述了Prader-Willi综合征(PWS)科学家首次分离出人类生长激素
1985在几名患者因受污染的提取物而患上致命的脑部疾病(克雅氏病,或CJD)后,停止使用来自尸体的人类生长激素。
2. 巴特勒MG,米勒JL,福斯特JL普拉德-威利综合征-临床遗传学,诊断和治疗方法:更新。当前儿科评论, 2019年。(15) 207-244.
3. 迪尔CL,托尼M,霍伊比C,艾伦DB,陶伯M,克里斯蒂安森JS;2011年生长激素在普拉德-威利综合征临床护理指南研讨会参与者。生长激素㊣研究学会崇拜总结:重组人生长激素治疗Prader-Willi综合征的共识指南临床内分泌代谢杂志。2013年6月;98(6):E1072-87。PMID:23543664。
4. 交易C,罗戈尔广㊣告。Prader-willi综合征患儿的生长激素治疗和认知功能2020年欧洲内分泌学会。
11. 杨A,崔J-H,Sohn Yb,EOM Y,等。重组人生长激素治疗对Prader-Willi综合征婴幼儿生长□□、身体组成和安全性的影响:一项随机□□□□、活性对照试验孤儿罕㊣见病杂志(2019)14:216。
12. Lee,P.D.K.Prader-Will✅i综㊣合征的内分泌和代谢方面。格林斯瓦格, L.R.和亚历✅山大, R.C。(编辑):普拉德-威利综合征的管理,第二版。斯普林格出版社,纽约,普拉德-威利综合征协会✅美国,pp。32-60, 1995.
25. 美国临床内分泌医师协会。AACE成人和儿童生长激素使用临床实践指南。 [在线]可访问
26. 美国临床内分泌医师协会。AACE成人和儿童生长激素使用临床实践指南。 [在线]可访问
Prader-Willi综合征患儿生长激素分泌的M.及生长激素治疗对生长速度和体重增加的影响儿科内分泌代谢杂志。1996年5月至6月;9(3):393-400.
65. Prader-Willi综合征的内分泌和代谢方面。《普拉德-威利综合征的㊣治疗》, 第二版。纽约:斯普林格出版社,1995年。
E.M.患有Prader-Willi综合征的儿童的生长激素治疗有利地影响线性生长和身体组成。儿科学学报1998年1月;87(1):28-31.
E.M.生长激素治疗对Prader-Willi综合征患者生长和身体成分的影响:初步报告。瑞典国家生长激素咨询小组。儿科学学报增刊1997年11月;423:60-2.
81. Myers,S.E.,Ca✅rre✅l,A.L.,Whit✅man,B.Y.和Allen,D.B.在普拉德-威利综合征患者中使㊣㊣用生长激素2年后,对身体成分□□□、脂肪利用□□、体力和敏捷性以及生长有持续✅的益处。儿科杂志。2000年✅7月;137(1):42-9.
89. 罗恩 ·G ·罗森菲✅尔德等。诊断争议:重新审视儿童生长激素的诊断。临床内分泌与代谢杂志80(5)(1995) :1532-1540。
92. 舒尔曼,尼尔和利蒂希娅 ·斯威策。了解生长激素。纽约:Hip㊣pocrene图书公司,1993年。
93. Sode-Carlsen,Rasmus等人,《两年生长激素疗法改善成人普拉德-威利综合征患者的身体成分》,发表于国际普拉德-威利综合征组织第七届科学会议,台北,台湾,2010年5月。
100. (多位作者)新千年的普拉德-威利综合征。内分泌学家10(4)增刊㊣1,2000年7月。
101. 戴维·瓦拉赫“脊柱侧凸的非手术治疗” ,发表于《好时脊柱侧凸研讨会》,宾夕法尼亚州立大学医学院和脊柱侧凸协会,2001年6月2日。