特宝生物旗下全资子公司伯赛基因拟以1500万美元合并对价及最高不超过4300万美元的开发和销售里程碑款收购九天开曼部分资产。

　　2.九天开曼拥有腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台和管线产品，主要研发领域包括神经、代谢、眼科、心血㊣管等疾病。

　　4.为此，特宝生物✅在基因治疗领域布局，以延伸增长边界，同时继续丰富肝炎治疗药物阵营和寻找第二㊣支点。

　　5.尽管特宝生物近年来研发投入有所增加，但与销售推㊣广投入相比仍显不足，公司在基因治疗领域仍需做好“烧钱”准备。

　　日前，特宝生㊣物（688278.SH）加深了在基因治疗领域的布局，旗下全资子公司伯赛基因拟以㊣自有资金收购Skyline Therapeutics✅ Limited（简称“九天开曼”）部分资产，收购范围包括九天开曼及其下属公司的资产，交易对㊣价包括㊣1500万美元的合并对价及最高不超过4300万美元的开发和销售里程碑款等。

　　交易完成后，九天开曼将成为伯㊣赛基因全资子公✅司，纳入公司合并报表范围，预计会形成一定金额的商誉。

　　财务数据显示，在2023年、2024年，九天开曼分别亏损3186.07万美㊣㊣元、2317.62万美㊣元，以当前汇率折合㊣人民币，两年累计亏损金额达3.95亿元。

　　标的公司拥有腺相关病毒（AAV）基因治疗技术平台和管线产品，其所处✅的基因治疗药物研发赛道，是高投入、高风险、回报不确定的资本“绞肉机”。目前㊣已经获批的基因疗法中，定价数百万美元是常态，高昂定价致使商业化推广难度大增。

　　在㊣创新药研发市场，基因㊣治疗药物厂商要迎来出头之日，道阻且长，就连拥有获批产品㊣的基因疗法鼻祖蓝鸟生物都已经开始“卖身”。而靠着一款乙肝药物风生水起的特宝生物，此番押注基因治疗领域，是为延伸增长边界。理想照进现实之前，对研发投入一向比较“抠搜”的特宝生物，先要大方掷㊣出真金白银。

　　根据治疗过程中基因修饰发生的位置以及药物的作用机制，基因治疗药物可以分为体内基因疗法和体外基因疗法两大类。

　　“天价”药物CAR-T细胞疗法属于体外基因疗法，即从患者体内提取细胞后于体外进行基因修饰，再回输至患者体内。体内基因疗法是㊣将外源正常基因通过“载体”递送至患者体内靶细胞，并发挥作用，常用的病毒载体包括腺病毒（AdV）、腺相关病毒（AAV）、逆转录病毒（RV）和慢病毒㊣（LV）。其中，以AAV为载体是当前体内基因治疗药物开发的主流技术㊣路线之一。

　　本次，特宝生物并㊣购的九天✅开曼，自主建立了AAV基因治疗技术平台，并依托该平台已有多个项目处于研发阶段，管线覆盖神经、代谢、眼科、心血管等㊣疾病领域。公开资料显示，九天开曼旗下的揽月生物有两条处于临✅床开发阶段✅的基因治疗药物管线，均以重组AAV为㊣载体，分别为眼科基因疗法SKG0106、脊髓性肌萎缩症基因治疗药物SKG0201。

　　2023年10月，SKG0106眼内注射溶液获国家药监局批准临床，适应✅症为新生血管性年龄✅相关性黄斑变性（nAM✅D），在这之前，SKG0106已获FDA批准开展治疗nAMD的全球I✅/IIa期临床试验；同年12月，SKG0201注射液IND获国家药监局批准，开展治疗✅I型脊髓性肌萎缩症（SMA）的I期临床试验。

　　nAMD治疗领域，已获批的产品主✅要是抗VEGF（血管内皮生长因子）药物，包括雷珠㊣单抗、阿柏西普和贝伐珠单抗等，目前全球范围内尚未有基因疗法获批，但这条路已经挤满了新药研发企业。在国内，除揽㊣月生物之外，恒瑞医药、芳拓生物和辉大基因均有管线进入临床。

　　SMA治疗药物领域目前呈“三足鼎立”局面。2016年、2019年、2020年，渤健的小核酸药物诺西那生钠㊣（商品名：Spinraza）、诺华的基因疗法索✅伐瑞韦（商品名：Zolgensma✅）、罗氏的小分子口服药物利司扑兰（商品名：Evry㊣sd㊣i）分别获批。其中，索伐瑞韦正是以AAV为载体的基因替代疗法。

　　在㊣㊣中国市㊣场，诺西㊣那生钠、利司扑兰分别于2019年、2021年获批，诺西那生钠仿制药㊣已经蓄势待发，重庆药友制药、齐鲁制药✅都已提交仿制上市申请，而基因疗法索伐瑞韦尚未获批，正在中国开展临床试验。揽月生物的SKG0201在细分技术路线上，有一定优势，但也不乏同行者，杭州嘉因生物科技亦有针对I型SMA基因疗法管线月就获批临㊣床。

　　要注意的是，已有的三款SMA治疗药物中，基因替代疗法最为昂贵，索伐瑞韦上市后定价高达每针212.5万美元，以当前汇率折合人民币，每针价格超过1500万元。对比来看，经国㊣家✅医保谈判㊣后，诺西那生㊣钠、利司扑兰在国内价格分别已降至每支约3万元人民币、每瓶3780元人民币。

　　即便通过了新药开发的“重重关卡”，九天开曼仍有一条漫漫商业化之路，其昂贵的价格会严重干扰其基因治疗药物可及性。

　　通过购入九天开曼，特宝生物也成为基因✅疗法领域的重要参与者，并在未来将和上述提到㊣的多家公司展开正面竞争。不仅如此，这家受益于竞争对手退场、集采降价温和而连年增长的㊣乙肝药物企业，此前颇吝啬于研发投㊣入，近年来，又多次开展跨界布局。

　　纵观特宝生物的产品线，目前已经获批上市的多款产品，就覆盖了乙肝、肿瘤、血液病等㊣多个疾病治疗领域。但值得注意的是，托起整个公司的产品仅有一款——长效干扰素产品派格宾。

　　作为中国首个拥有完全自主知识产权的长效干扰素，派格宾用于治疗慢性乙型肝炎和慢性丙型肝炎。在丙肝治疗领域，随着核苷（酸）类㊣药物的获批，长效干扰素的市场份额已急速下滑，目前派格宾的主要市场在乙肝治疗领域。

　　数据显示，2023年派格宾销售收入同比增长54.21%至17.90亿元，占总收入比㊣重超过85%，2024年上半年，公司总营收同比增长31.68%至11.90亿元，其中核心产品派格宾更是绝对的收入支柱。

　　虽然在乙肝药物市场，核苷（酸）类药物（恩替卡韦、富马酸替诺福韦酯等）占有主要的市场份额，但进一步细分，在乙肝长效干扰素药物市场，特宝生物没有竞争对手。这并非是特宝生物在技术上一枝独秀，更多的原因则是来自竞争对手的退出。

　　2022年，罗氏结束了肝炎药物“派罗欣”在中国市场的商业运营，而默沙东的“佩乐能”因产品注册文号到期也已退出。至此，派格宾成为国㊣内唯一获批的长效干扰素产品，特宝生物成为了最大的赢家。一边是市场份被动增加，另外一边面近几年的集采风暴也似乎未受影响，其广㊣东联盟集采中标价格仅降低约15%。

　　安逸背后蕴藏风险，2023年，特宝生物旗下获批的5款产品中，仅有派格宾一款实现增长，其余4款收入占比小且全部下滑。过于依赖单一产品，企业抗风险能力备㊣受投资者的质疑。

　　对此，特宝生物一方面延长长板，继续丰富肝炎㊣治疗药物阵营。比如，开发核心产品派㊣格宾的药物联用方案，2024年3月，派格宾与核苷（酸）类药物联合使用的增加适应症上市申请获NMPA受理。更早一点，公司还在2023年与与A㊣ligos Therapeutics达成合作，占位基于核酸技术的肝炎治疗药物研发和商业化领域，同年与康宁杰瑞签署独占许可协议，增加非酒精性脂肪性肝炎✅（NASH）药物项目。

　　另一方面，公司开始跨界布局寻找第二支点。2024年3月，子公㊣司伯赛基因还投资1441.22万元参股了Advanced RNA Vaccine Technologie㊣s Holdings, Inc.糖皮质激素的临床应用，持股比例5.55%。被司是一家专注于开发创新的mRNA疫苗的生物技术公司。此次又一次跨界深入基因治疗领域。

　　特宝生物确在积极找增量，但纵观其布局的新赛道，都需要大把投入资金做研发，而特宝生物擅长于在销售费用上“一掷千金”，2022年之前，其年度研㊣发费用不足亿元。

　　2022年、2023年和2024年前三季度，公司销售费用分别高达7.03亿元、8.49亿元和7.78亿元，同期的研发费用各为1.50亿元、2.30亿元和㊣1.93亿元。近年来，特宝生物的研发支出有所增加，却也远不及销售推广投入。现在看来，公司管线已横跨多个前沿研发赛道，在新布局兑现为新㊣增长点之前，还需做好“烧钱”准备。